Ngày 22/4/2015 vừa qua, một nhóm các nhà khoa học tại Trung Quốc, dẫn đầu bởi nhà nghiên cứu gen Junjiu Huang tại đại học Sun Yat-sen (Tôn Dật Tiên) tỉnh Quảng Đông, đã công bố kết quả của thí nghiệm biến đổi gen từ trong phôi thai người đầu tiên trên thế giới qua tạp chí khoa học Protein & Cell. Theo lời của một nguồn tin từ Trung Quốc thì hiện tại có ít nhất 4 nhóm nghiên cứu khác trong nước đang theo đuổi việc biến đổi gen từ trong phôi thai người này! Ngoài ra, trên thế giới cũng có những tin đồn rằng có những nhóm các nhà khoa học khác đã hoặc đang tiến hành những nghiên cứu tương tự trong bí mật.
Vậy họ đã làm điều đó thế nào?
1. Chọn lựa phôi thai
Để tránh những tranh luận về vấn đề đạo đức, nhóm nghiên cứu của tiến sỹ Huang đã sử dụng những phôi thai người được thụ tinh trong ống nghiệm nhưng đã bị loại bỏ vì có 2 tinh trùng trong một trứng, dẫn đến việc tế bào phôi thai này tuy vẫn phát triển được nhưng sẽ không sống được thành người.
Điều này tuy nhiên cũng là một hạn chế vì thí nghiệm trên phôi thai lỗi sẽ có khả năng đưa ra những kết quả không chính xác, và do đó, kết quả nhận được có thể sẽ không áp dụng được trên phôi thai bình thường.
Những phôi thai lỗi này ngoài ra còn bị đột biến gen HBB, dẫn đến chứng bệnh di truyền về máu gây tử vong gọi là β-thalassaemia. Và đây cũng chính là gen mục tiêu mà nhóm nghiên cứu này sẽ thay đổi.
2. Sửa chữa gen bị lỗi
Tiếp đó họ tiêm vào những phôi thai này một tổ hợp chất xúc tác gọi là CRISPR/Cas9. Tổ hợp chất này có khả năng nhận diện gen bị lỗi, cắt bỏ nó, và thay thế đoạn gen lỗi ấy bằng một đoạn gen bình thường.
Tổ hợp CRISPR/Cas9 này đã được sử dụng nhiều trong nghiên cứu tế bào người trưởng thành và tế bào phôi thai động vật. Nhưng đây là lần đầu tiên nó được dùng trên tế bào phôi thai người.
3. Kiểm tra kết quả
Sau khi tiêm CRISPR/Cas9 vào tế bào phôi thai, họ chờ 48 tiếng để tổ hợp xúc tác này có đủ thời gian "hành động" và tế bào phôi thai có đủ thời gian để nhân lên thành 8 tế bào.
Trong 86 phôi thai được tiêm tổ hợp xúc tác, 71 phôi thai sống sót, 54 trong số đó được kiểm tra gen, chỉ có 28 trong số 54 đó đã được cắt bỏ gen lỗi, và chỉ một phần nhỏ trong số 28 phôi thai trên được thay thế bởi gen lành mạnh, bình thường. Nếu muốn sử dụng phương pháp này trên người thì tỉ lệ thành công phải rất gần với 100%. Nên theo kết luận của nhóm này, phương pháp này vẫn cần phải được cải thiện về nhiều mặt.
Ngoài ra họ còn tìm ra những biến đổi gen nằm ngoài gen mục tiêu, gây ra do tổ hợp chất xúc tác được tiêm vào. Điều này đồng nghĩa với việc phương pháp biến đổi gen này vẫn chưa có khả năng hoạt động tối ưu trên phôi thai người. Và như vậy sẽ rất nguy hiểm vì những đột biến gen không mong muốn ấy có thể dẫn đến những biến đổi nguy hiểm không lường trước được hậu quả ở người.
Kết quả này cũng gợi nhớ đến một thử nghiệm biến đổi gen đầu tiên trên thế giới cho 20 em bé bị nhiễm bệnh di truyền tự miễn dịch X-SCID được công bố vào năm 2002. Trong số 20 em được chữa trị, 18 em đã có lại được hệ thống miễn dịch bình thường, nhưng 5 em trong số đó bị bệnh ung thư máu trắng (leukemia) gây ra do một biến đổi gen nằm ngoài mục tiêu (off-target) tạo bởi chính phương pháp chữa trị.
4. Khoa học và đạo đức
Câu hỏi muôn thuở của việc biến đổi gen từ trong phôi thai người là nên hay không nên? Cũng như với việc sinh sản vô tính ở người, luôn có một làn ranh giới mỏng manh giữa những mục đích tốt đẹp và đen tối của nghiên cứu này!
Phía những người ủng hộ thì cho rằng nếu phương pháp này thành công thì sẽ chữa được vô số những bệnh di truyền từ trước khi đứa bé được sinh ra. Còn phía những người phản đối thì cho rằng việc nghiên cứu thay đổi gen từ trong phôi thai sẽ dẫn đến những hậu quả khó lường ngoài tầm kiểm soát gây nguy hại đến mạng sống, hoặc thậm chí sẽ cổ súy cho việc tạo ra những "siêu con người" phục vụ cho những mục đích không chính đáng.
Cũng vì lý do đạo đức này mà kết quả nghiên cứu trên đã bị hai tạp chí khoa học danh tiếng nhất thế giới là Nature và Science từ chối xuất bản.
Còn bạn, bạn nghĩ sao?
Nhận xét
Đăng nhận xét